Cartesian Therapeutics专注于rna细胞疗法。例如,今年8月,该公司宣布,针对自身免疫性疾病重症肌无力(myasthenia gravis)的一种名为笛卡尔-08 (descartes08)的rna疗法的第一阶段试验取得了成功。医学博士、总裁兼首席执行官穆拉特·卡拉约格鲁(Murat Kalayoglu)将这种治疗描述为“用RNA工程的自体t细胞产物,表达嵌合抗原受体(CAR)。”他补充说:“CAR结合到一个叫做b细胞成熟抗原的致病性长寿浆细胞上的目标。”

为了制造这种疗法,Kalayoglu解释说,公司的“cGMP生产设施是为RNA细胞疗法而设计的。”Kalayoglu说,这种被称为RNA军械库的生物处理技术是“一种基于细胞的联合治疗平台,使我们能够产生大量带有RNA疗法的效应细胞。”“我们将工程细胞作为生产RNA疗法的工厂,同时也作为传递RNA疗法的靶点,直接到达疾病部位。”

当被问及在开发descards -08过程中面临的最大生物加工挑战时,Kalayoglu说:“确保细胞治疗产品的质量、一致性和可扩展性可能很困难。“我们设计了我们的流程,从每次运行中提取尽可能多的信息,这样我们可以随着时间的推移不断优化我们的流程。”

因此,优化以rna为基础的治疗的生物过程取决于有目的的设计,但也要根据需要改进过程。这种方法可以用来制造强大的基于rna的治疗多种疾病的方法。